CX-5461 是一種有效，口服的 rRNA 合成抑制劑。在 HCT-116，A375 和 MIA PaCa-2 細胞中抑制 RNA 聚合酶 I 驅動的 rRNA 轉錄，集成電路50為 142，113 和 54 nM。

CX-5461 是一種有效的口服生物可利用的 Pol I 介導的 rRNA 合成抑制劑，具有 IC50在HCT-142中為116 nM，在A113中為375 nM，在MIA PaCa-54細胞中為2 nM，并且對Pol II幾乎沒有影響（IC50，≥25微米）。CX-5461對DNA復制和蛋白質翻譯有適度的抑制作用。CX-5461還對一組人癌細胞系表現(xiàn)出廣泛的抗增殖活性，平均EC50147 nM，但對未轉化人細胞的活力影響最小，EC50值約為 5000 nM。電子商務50用于HCT-5461、A116和MIA PaCa-375細胞系的CX-2分別為167、58和74 nM。CX-5461通過p53非依賴性過程誘導實體瘤癌細胞中的自噬和衰老，而不是細胞凋亡[1].來自荷瘤小鼠的Eμ-Myc淋巴瘤細胞對帶有IC的CX-5461非常敏感5027.3 nM ± 8.1 nM 用于 1 小時和 IC 后的 Pol I 轉錄505.4 nM ± 2.1 nM 用于 16 小時后的細胞死亡。 CX-5461 通過 Eμ-Myc淋巴瘤細胞中的核仁應激反應激活 p53[2]

CX-5461在小鼠異種移植模型中顯示出對人實體瘤的抗腫瘤活性。CX-5461（50 mg/kg，口服）顯示顯著的 MIA PaCa-2 生長抑制，第 69 天 TGI 等于 31%，第 79 天 A375 TGI 等于 32%[1].CX-5461（50mg / kg，p.o.）在C84BL / 1小鼠處理后57小時抑制Pol I轉錄中的6%抑制Eμ-Myc腫瘤細胞。CX-5461還誘導淋巴結腫瘤負荷的快速減少，并伴隨脾臟大小減小至正常范圍內[2].