現(xiàn)貨＋定制，

1. 流行病學(xué)（需求人群與人數(shù)）

中國成人血脂異常防治指南（2016年修訂版）指出，中國成人血脂異?？傮w患病率高達 40.40%，較 2002 年呈大幅度上升。人群血清膽固醇水平的升高將導(dǎo)致2010 年-2030 年期間我國心血管病事件約增加 920萬。我國兒童青少年高膽固醇血癥患病率也有明顯升高。

2. 現(xiàn)有臨床治療中的痛點及解決價值

（1）Pemafibrate是個基于全新概念開發(fā)的高度選擇性的過氧化物酶體增殖物激活受體α（PPARα）激動劑。

（2）靶點作用強：Pemafibrate對PPARα的激動作用比非諾貝特強>2500 倍；

（3）靶點選擇性高：對于PPARα，比PPARγ亞型選擇性高> 5000倍，比PPARδ亞型選擇性>11,000倍。

（4）臨床有效劑量低：0.2mg Pemafibrate與100mg非諾貝特在臨床12周的空腹血清TG變化相比，具有非劣性。

（5）臨床安全性更好：培馬貝特觀察到的臨床不良事件發(fā)生率與安慰劑相當(dāng)，并且明顯低于非諾貝特，其中與腎和肝功能相關(guān)的不良事件比例特別低。

12周的II期臨床試驗：

AE發(fā)生率（Pemafibrate為47.4%，安慰劑為47.2%，非諾貝特為56.8%）。

藥物不良反應(yīng)（Pemafibrate為5.3%，安慰劑為8.3%，非諾貝特為10.8%）

（6）可與他汀類聯(lián)合用藥

非諾貝特和他汀類藥物聯(lián)合治療會增加橫紋肌溶解癥的風(fēng)險。

Pemafibrate已在健康男性志愿者中和高劑量的各種他汀類藥物（普伐他汀、辛伐他汀、氟伐他汀、阿托伐他汀、匹伐他汀或瑞舒伐他?。┻M行了藥物相互作用研究。已證實Pemafibrate不會引發(fā)藥物與他汀類藥物的相互作用。

（7）可用于腎功能受損患者

現(xiàn)有的苯扎貝特和非諾貝特類藥物都是經(jīng)過腎臟排泄藥物，會導(dǎo)致腎功能受損患者的血藥濃度升高，表現(xiàn)為腎功能下降。Pemafibrate可以安全地用于腎功能下降的患者，因為其不會通過腎臟排泄。

（8）對于非酒精性脂肪性肝?。?/span>NAFLD） 、非酒精性脂肪性肝炎（NASH） 和糖尿病并發(fā)癥獲益的希望

目前正在進行一項大規(guī)模臨床研究PROMINENT（Pemafibrate通過降低糖尿病患者的甘油三酯水平來降低心血管事件，NCT03071692），目前正在全球24個國家進行，包括日本、美國、英國和俄羅斯等。計劃招募 10,000 名 TG 高、HDL-C 低，并且LDL-C 由他汀類藥物控制的 2 型糖尿病患者。預(yù)計在2022年5月公布臨床試驗結(jié)果。

    綜上，培馬貝特可能比現(xiàn)有的貝特類藥物具有更好的風(fēng)險收益平衡，并且被認(rèn)為對于對可用貝特類藥物反應(yīng)有限的患者（包括服用他汀類藥物的患者以及腎功能受損或肝脂肪變性的患者）是一種更安全的藥物。