Aspacytarabine (BST-236) 是一種新型專有的抗代謝物。它由與天冬酰胺共價(jià)結(jié)合的阿糖胞苷組成，作為阿糖胞苷的前體藥物。由于其卓越的療效，阿糖胞苷作為急性髓性白血病 (AML) 治療的支柱已有 50 多年的歷史，然而，它與嚴(yán)重的骨髓、胃腸道和神經(jīng)系統(tǒng)毒性有關(guān)，這極大地限制了它的使用，尤其是在老年人和醫(yī)學(xué)上妥協(xié)的病人。由于其獨(dú)特的藥代動(dòng)力學(xué)和新陳代謝，阿斯帕西拉濱能夠以較低的全身暴露于游離阿糖胞苷和相對(duì)保護(hù)正常組織的方式進(jìn)行高劑量治療。因此，aspacytarabine 可作為 AML 和其他血液惡性腫瘤和疾病的優(yōu)質(zhì)療法，包括不適合強(qiáng)化治療的老年人。

Aspacytarabine 被授予 FDA 用于一線治療不適合標(biāo)準(zhǔn)化療的 AML 患者的快速通道指定，以及 FDA 和 EMA 對(duì) AML 的孤兒藥物指定，以及 FDA 對(duì)骨髓增生異常綜合征(MDS)的孤兒藥物指定，該資格Aspacytarabine 分別在美國(guó)和歐洲被批準(zhǔn)用于治療 AML 和 MDS 以及 AML 后，Biosight 將獲得七年和十年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。

最近完成的一項(xiàng)2b期研究評(píng)估了阿斯帕西拉濱作為單藥一線 AML 治療的結(jié)果，證明了安全性和令人印象深刻的單藥活性。正在進(jìn)行其他研究以評(píng)估阿司帕胞苷作為復(fù)發(fā)性或難治性 MDS 或 AML 患者的二線治療。