PRAX-562是正在開發(fā)的一流小分子,用于治療 DEE,作為持續(xù)鈉電流的優(yōu)先抑制劑,已被證明是早發(fā) SCN2A-DEE 和 SCN8A-DEE 癲癇發(fā)作癥狀的關(guān)鍵驅(qū)動因素。在體外,與其他抗癲癇藥物相比,PRAX-562 已證明對疾病狀態(tài) NaV 通道過度興奮具有優(yōu)異的選擇性和更寬的治療窗口,具有增強療效和改善耐受性的潛力。PRAX-562 的體內(nèi)研究表明,在 SCN2A、SCN8A 和其他 DEE 小鼠模型中,癲癇發(fā)作呈劑量依賴性阻斷,直至完全抑制癲癇發(fā)作活動。PRAX-562在三項階段研究中普遍耐受良好,并已證明生物標(biāo)志物變化表明 NaV 通道阻斷作用。
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