RAISE 研究 (NCT04115293) 是一項(xiàng)多中心、3 期、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究，旨在確認(rèn) zilucoplan 在 AChR-Ab+ gMG 患者中的療效、安全性和耐受性?；颊咭?1:1 的比例隨機(jī)分配接受每日皮下 (SC) 劑量的 0.3 mg/kg zilucoplan 或安慰劑，持續(xù) 12 周。

RAISE 研究的主要終點(diǎn)是重癥肌無(wú)力-日常生活活動(dòng) (MG-ADL) 評(píng)分從基線到第 12 周的變化。次要終點(diǎn)包括從基線到第 12 周的定量重癥肌無(wú)力 (QMG) 評(píng)分、重癥肌無(wú)力綜合評(píng)分 (MGC) 和重癥肌無(wú)力生活質(zhì)量 15 修訂版 (MG-QoL15r) 評(píng)分的變化、搶救治療的時(shí)間、與最小癥狀表達(dá) (MSE)(定義為 MG-ADL 為 0 或 1)、MG-ADL 降低 ≥ 3 分的比例和 QMG 降低 ≥ 5 分且無(wú)挽救治療的比例，均在第 12 周。次要安全性終點(diǎn)是 TEAE 的發(fā)生率。完成為期 12 周的 RAISE 試驗(yàn)的患者有可能進(jìn)入開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究 RAISE-XT。