地圖樣萎縮是一種晚期的年齡相關(guān)性黃斑變性,是導(dǎo)致患者失明的主要原因,影響全世界超過(guò)500萬(wàn)人。地圖樣萎縮病變是一種平均歷時(shí)2.5年,漸進(jìn)式地蠶食負(fù)責(zé)中央視力的黃斑中央凹(fovea)部位的疾病,這項(xiàng)進(jìn)展性的疾病嚴(yán)重地?fù)p害患者的視覺(jué)功能、獨(dú)立性以及生活品質(zhì)。此疾病是由于過(guò)量補(bǔ)體活化引起不可逆病變,導(dǎo)致視網(wǎng)膜細(xì)胞受損所導(dǎo)致。目前仍然沒(méi)有批準(zhǔn)用于治療地圖樣萎縮的療法。由于補(bǔ)體C3處于補(bǔ)體級(jí)聯(lián)(complement cascade)的中央位置,它是可以精準(zhǔn)地控制此反應(yīng)的靶標(biāo)。
Pegcetacoplan是一種靶向補(bǔ)體C3的聚乙二醇化(PEGylated)雙環(huán)肽療法。雙環(huán)肽分子集抗體、小分子藥物及肽類的特性于一身,具有與抗體類似的親和性和精確的靶向特異性;同時(shí),由于它們分子量較小,使得其能夠快速深入地滲透組織。此藥品于2021年5月獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿(PNH),此藥物獲得美國(guó)FDA授予快速通道資格用于治療地圖樣萎縮,而其上市申請(qǐng)亦在今年7月獲得優(yōu)先審評(píng)資格。
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