Iptacopan 是一種研究性、一流的替代補體途徑抑制劑，可特異性抑制因子 B，有可能成為 PNH 1-5的個口服單一療法

PNH 有一個顯著的未滿足的需求，但抗 C5 療法無法解決;盡管接受了抗 C5 治療，但大部分 PNH 患者仍然貧血、疲勞并依賴輸血

APPLY-PNH 的詳細(xì)結(jié)果將在即將召開的醫(yī)學(xué)會議上公布，并作為 2023 年全球監(jiān)管提交的一部分;在補體抑制劑初治患者中進(jìn)行的單獨 III 期 APPOINT-PNH 試驗正在進(jìn)行中

巴塞爾，2022 年 10 月 24 日——諾華今天宣布，關(guān)鍵的 III 期 APPLY-PNH 試驗達(dá)到了其兩個主要終點，顯示研究性口服單藥 iptacopan 在成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿 (PNH) 中優(yōu)于抗 C5 療法(依庫珠單抗或拉武珠單抗)盡管先前用抗 C5s 1治療，但仍會出現(xiàn)殘留性貧血。詳細(xì)結(jié)果將在即將召開的醫(yī)學(xué)會議上公布，并作為 2023 年全球監(jiān)管提交的一部分。

頂線結(jié)果顯示，與 24 周時無需輸血的情況下，接受 iptacopan(200 mg 每天兩次)治療的患者比例從基線水平增加 2 g/dL 或更多，具有統(tǒng)計學(xué)意義和臨床意義?？?C5 療法，研究的主要終點1。此外，與抗 C5 療法相比，iptacopan 組中在 24 周時無需輸血即可達(dá)到 12 g/dL 或更高血紅蛋白水平的患者比例顯著增加且具有臨床意義。研究終點1.Iptacopan 耐受性良好，安全性良好，與先前報道的數(shù)據(jù)一致1,2,5.

全球藥物開發(fā)總裁兼首席醫(yī)療官 Shreeram Aradhye 醫(yī)學(xué)博士說：“這些積極的 III 期臨床結(jié)果突出了 iptacopan 對患有衰弱性貧血和因 PNH 導(dǎo)致的終生輸血負(fù)擔(dān)的患者改變實踐的潛力?！?，諾華?！拔覀兤诖c監(jiān)管機(jī)構(gòu)討論數(shù)據(jù)，以便我們可以將這種一流的替代補體途徑抑制劑作為個口服單一療法帶給 PNH 患者?！?/p>

諾華感謝患者和臨床研究人員的時間、信任和承諾使這項研究成為可能，并很高興繼續(xù)探索 iptacopan 作為 PNH 的個口服單一療法選擇的潛力。Iptacopan 還在正在進(jìn)行的 III 期 APPOINT-PNH 試驗(NCT04820530)中對未使用補體抑制劑的 PNH 患者進(jìn)行研究，預(yù)計將在未來幾個月內(nèi)公布6。

此外，iptacopan 正在針對補體介導(dǎo)的腎臟疾病 (CMKDs) C3 腎小球病 (APPEAR-C3G [NCT04817618])、IgA 腎病 (APPLAUSE-IgAN [NCT04578834]) 和非典型溶血性尿毒癥綜合征 (APPELHUS [ NCT04889430])，以及在 II 期7-9中的一些附加適應(yīng)癥。