分子式：C13H11N3O4

分子量：273.24

2013年1月8日美國FDA批準Pomalyst（pomalidomide，泊馬度胺）治療其它抗癌藥治療后病情依然進展的多發(fā)性骨髓瘤患者。

  多發(fā)性骨髓瘤是一種血癌，主要影響老齡人群，自骨髓的漿細胞誘發(fā)。據(jù)美國國家癌癥研究院估計，每年約有2.17萬名美國人被診斷出患有多發(fā)性骨髓瘤，1.071萬名死于這種疾病。

  Pomalyst是一種藥丸，它調(diào)節(jié)人體的免疫系統(tǒng)，摧毀癌細胞并抑制其生長。它適宜用于先前至少已經(jīng)接受過兩種治療藥物，包括來那度胺（lenalidomide）和硼替佐米（bortezomib），對治療沒有應(yīng)答（未能奏效）和在最后一次治療后60天內(nèi)進展（復(fù)發(fā)和難治性）的患者。

  Pomalyst是免疫調(diào)節(jié)劑一類的，繼來那度胺和沙利度胺（thalidomide）之后第三個藥物。多發(fā)性骨髓瘤治療需要“度身定制”，以滿足各別患者的需要，Pomalyst的獲準為其它藥物治療無效的患者提供了新的選擇。

  2012年7月，F(xiàn)DA曾經(jīng)批準Kyprolis（carfilzomib）治療多發(fā)性骨髓瘤。與Kyprolis相類似，Pomalyst也是通過FDA的加速審批程序獲得批準，并且獲得罕用藥待遇。

  Pomalyst的安全性和有效性在一項有221名復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者參與的臨床試驗中進行了評估。該試驗的目的是觀察經(jīng)治療后癌癥完全或部分消失的患者數(shù)（客觀應(yīng)答率，或ORR）。患者被隨機分配接受單獨Pomalyst或Pomalyst加低劑量皮質(zhì)類固醇地塞米松（dexamethasone）。

  結(jié)果顯示：接受Pomalyst單一治療的患者7.4％達到ORR。這些患者中應(yīng)答時間中位數(shù)尚未得出結(jié)論（統(tǒng)計時依然有應(yīng)答）。Pomalyst加低劑量地塞米松治療的患者中有29.2％顯示ORR，應(yīng)答持續(xù)時間中位數(shù)7.4個月。

  Pomalyst的標簽帶有一個加框警示語，提醒患者和醫(yī)護人員該藥不可給孕婦使用，因為它可能會導(dǎo)致危及生命的嚴重出生缺陷，該藥可能導(dǎo)致血液凝塊。

  由于Pomalyst對胎兒有風(fēng)險，Pomalyst通過風(fēng)險評估和消減計劃（REMS）配發(fā)：按照REMS要求，醫(yī)師與患者簽署。尤其是沒有懷孕而可能受孕的女性患者，需作妊娠測試和避孕，男性患者必須根據(jù)要求采取避孕措施。藥房需按照REMS認證，該藥只能處方給符合要求的患者。

  常見的副作用有抵御感染的白血細胞（中性粒細胞）減少、疲勞和虛弱、紅細胞計數(shù)降低（貧血）、便秘、腹瀉、血小板減少下降（血小板減少癥）、上呼吸道感染、背部疼痛和發(fā)燒。