利司撲蘭作為首個(gè)靶向mRNA的小分子疾病修正治療藥物,可通過(guò)雙位點(diǎn)特異性結(jié)合SMN2前體mRNA,以產(chǎn)生足量的功能性蛋白。同時(shí),利司撲蘭可穿透血腦屏障,分布于中樞和外周組織,全身性增加SMN蛋白水平,相比單獨(dú)作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)實(shí)現(xiàn)更多獲益。
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