GalNAc(N-乙酰半乳糖胺)是去唾液酸糖蛋白受體(ASGPR)的高親和力靶向配體。ASGPR是一個主動靶向的理想受體,它在肝細胞表面特異性高表達,與GalNAc結(jié)合后,通過細胞內(nèi)吞作用,進入到細胞內(nèi)形成內(nèi)涵體,從而將足夠數(shù)量的核酸藥物帶入細胞內(nèi),實現(xiàn)核酸藥物的肝靶向遞送。
GalNAc目前主要應(yīng)用于siRNA或ASO的遞送,可以與siRNA或ASO藥物形成綴合物,利用GalNAc與肝細胞特異性表達的ASGPR之間的結(jié)合能力,將藥物精準地遞送到肝臟中。
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