Setmelanotide 是一種黑皮質(zhì)素 4 受體 (MC4R) 激動(dòng)劑。MC4R 是調(diào)節(jié)饑餓、熱量攝入和能量消耗的關(guān)鍵生物途徑的一部分?；蜃儺惪赡軙p害 MC4R 通路的功能，可能導(dǎo)致食欲過盛和早發(fā)性嚴(yán)重肥胖。Rhythm 正在開發(fā) setmelanotide 作為一種靶向療法，以潛在地恢復(fù)受損的 MC4R 通路的功能，并由此潛在地減少患有罕見遺傳性肥胖病患者的饑餓感和體重。

在歐盟和英國， IMCIVREE 用于治療肥胖和控制與基因確認(rèn)的功能喪失雙等位基因 POMC(包括 PCSK1、成人和 6 歲及以上兒童的雙等位基因 LEPR 缺陷)相關(guān)的饑餓. IMCIVREE 應(yīng)由具有潛在遺傳病因的肥胖專業(yè)知識的醫(yī)生開處方和監(jiān)督。

Rhythm 向歐洲藥品管理局 (EMA) 提交的用于治療 6 歲及以上患有 BBS 的成人和兒童患者的肥胖癥和控制攝食過多的 II 型變異申請正在審查中。公司還在繼續(xù)推進(jìn)有史以來最全面的 MC4R 通路疾病臨床研究計(jì)劃，包括關(guān)鍵的 3 期 EMANATE 臨床試驗(yàn)，在四個(gè)獨(dú)立的子研究中評估 setmelanotide，用于治療由雜合子變異引起的 POMC 不足引起的肥胖患者。POMC或PCSK1基因、LEPR 基因雜合變異引起的LEPR 不足、NCOA1基因變異引起的 SRC1 缺乏和SH2B1基因或包含SH2B1基因的 16p11.2 缺失。第 2 期 DAYBREAK 試驗(yàn)正在評估 setmelanotide 對由與 10 個(gè)優(yōu)先 MC4R 相關(guān)基因相關(guān)的罕見變異引起的嚴(yán)重肥胖和食欲過盛的患者。Rhythm 還啟動(dòng)了一項(xiàng) 3 期兒科試驗(yàn)和一項(xiàng)評估每周一次的 setmelanotide 配方的 3 期試驗(yàn)。