佩瑪貝特（Pemafibrate）
佩瑪貝特（Pemafibrate）是由日本興和株式會社（Kowa Company）開發(fā)的一種新型、高選擇性的過氧化物酶體增殖物激活受體α（PPARα）調(diào)節(jié)劑。
來源：Kowa Company官網(wǎng)
https://kowa-pharma.asia/products/parmodia/
這種創(chuàng)新藥物通過與PPARα結(jié)合并調(diào)節(jié)參與脂質(zhì)代謝的基因表達(dá)，顯著改善血脂代謝。它能有效降低血漿甘油三酯（TG）水平（可達(dá)50%），同時增加高密度脂蛋白膽固醇（HDL-C）水平，并對其他血脂指標(biāo)產(chǎn)生積極影響。
與現(xiàn)有藥物相比，佩瑪貝特對PPARα的選擇性更高，可能帶來更好的療效和安全性。除了主要用于治療高脂血癥，佩瑪貝特還在非酒精性脂肪肝、高膽固醇血癥和原發(fā)性膽汁性膽管炎等適應(yīng)癥方面展現(xiàn)潛力。
作用機(jī)制與臨床效果
佩瑪貝特對PPARα的選擇性比非諾貝特高2500倍，在降低TG方面的效果不劣于非諾貝特。與目前常用的omega-3脂肪酸（可降低約20%的TG）相比，佩瑪貝特能夠降低高達(dá)50%的TG水平。多項(xiàng)臨床研究證實(shí)了佩瑪貝特在降低空腹血清TG、增加HDL-C方面的顯著效果及其持續(xù)的長期作用。
2022年發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的PROMINENT試驗(yàn)結(jié)果顯示，在合并2型糖尿病、TG輕中度升高（200-499mg/dl）、HDL-C水平偏低（≤40mg/dl）且接受他汀類藥物治療的患者中，佩瑪貝特與安慰劑相比可將中位TG水平降低26.2%，并對其他血脂參數(shù)產(chǎn)生有益影響。
上市與開發(fā)狀況
佩瑪貝特片（商品名：Parmodia）于2017年在日本獲批上市，用于治療高脂血癥（包括家族性高脂血癥）。僅三年時間，其市場份額就超過了非諾貝特。目前，佩瑪貝特在中國的開發(fā)也取得了重要進(jìn)展：
1. 2023年10月19日，Kowa Company向中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）提交了佩瑪貝特片作為5.1類新藥的上市申請，并已獲得受理。
來源：CDE官網(wǎng)
2. 在中國已完成一項(xiàng)3期多中心、安慰劑和活性對照、隨機(jī)、雙盲、為期12周的研究，評估佩瑪貝特在中國高TG和低HDL-C患者中的有效性和安全性。
來源：Kowa Company官網(wǎng)
3. 除了高脂血癥，佩瑪貝特還在探索其他適應(yīng)癥。目前，治療非酒精性脂肪肝、血脂異常和高膽固醇血癥的適應(yīng)癥已進(jìn)入臨床階段，而用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎的適應(yīng)癥也已進(jìn)展至臨床2期。
市場前景
佩瑪貝特上市后表現(xiàn)亮眼，市場增長迅猛。2020年，其市場銷售額就已超過非諾貝特，達(dá)到6510萬美元，顯示出良好的市場潛力。
對比佩瑪貝特和非諾貝特在日本銷售數(shù)據(jù)
作為一種新型PPARα調(diào)節(jié)劑，佩瑪貝特在降低血脂方面展現(xiàn)出顯著的臨床效果和巨大的市場潛力。隨著在中國的臨床研究完成和上市申請的推進(jìn)，佩瑪貝特有望為中國患者提供一種新的高脂血癥治療選擇。
質(zhì)量控制與研發(fā)支持
在這種積極的市場前景和臨床應(yīng)用背景下，藥物研發(fā)和質(zhì)量控制的重要性也日益凸顯。為了支持佩瑪貝特的進(jìn)一步研發(fā)和質(zhì)量保證，CATO提供佩瑪貝特雜質(zhì)對照品，助力佩瑪貝特在臨床應(yīng)用和市場拓展中潛力的充分實(shí)現(xiàn)，同時為患者用藥安全提供了有力保障。
