司美替尼主要用于治療1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)相關(guān)的叢狀神經(jīng)纖維瘤。

司美替尼（ARRY-142886 ; AZD6244）是一種可口服的、選擇性的、非競(jìng)爭(zhēng)性的ATP活性的MEK1/2抑制劑，在RAF和RAS下游抑制MAP/ERK通路。MAP/ERK通路是腫瘤增長(zhǎng)的重要調(diào)節(jié)機(jī)制，變異RAS、RAF也被公認(rèn)是致癌基因，惡性黑素瘤有50%BRAF變異，肺癌有~25%KRAS變異，但是抑制MEK卻相當(dāng)復(fù)雜。

司美替尼，化學(xué)名稱為5-[(4-溴2-氯苯基)氨基－4-氟-N-(2-羥基乙氧基)-1-甲基-1H-苯并咪唑-6-甲酰胺，由英國(guó)AstraZeneca公司研發(fā)，主要用于治療晚期非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)。其治療機(jī)理為：主要通過(guò)調(diào)控Ras-Raf-MEK-ERK通路中關(guān)鍵蛋白激酶MEK水平來(lái)抑制包括具B-Raf-突變的黑色素瘤和具K-Ras突變的非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)在內(nèi)的多種腫瘤的生長(zhǎng)。